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胡務亮
網紅醫批罕藥技轉美國！台大醫感傷曝實情
AADC缺乏症基因治療藥物，每劑要價近1億元，本月1日起納入健保給付，預估第一年使用人數13人、藥費約13億元。有醫師質疑「值得嗎？」並批評拿台灣孩童做試驗、技術轉移給美國，再賣給台灣人。讓參與研發的台大基因醫學部主任簡穎秀感傷表示，這是罕見疾病的基因治療，當年團隊為了做研究，找到第一筆資金都是千辛萬苦，直言「當時根本沒人看好，就沒人要買啊！」（記者：簡浩正）
2025/12/02 08:40
「億元罕藥」上路！健保12月3新制一次看
天價罕病救命藥納健保給付！衛福部今（28）日指出，由台大醫院一手研發的「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（簡稱AADC缺乏症）」基因治療藥物，12月1日起正式納入健保給付，該款藥物要價近新台幣1億元，寫下單價最高紀錄。健保署預估，生效後第1年使用人數13人藥費約13億元；往後每年新增5人，藥費5億元。（記者：簡浩正）
2025/11/28 05:13
助罕病童重生！台大醫創腦部基因治療
台大醫院、罕病基金會今（22）日分別舉行記者會，發表AADC缺乏症腦部基因治療研發成果，從2007年投入迄今已成功治療30名個案，最久存活已經超過10年以上，並於日前獲得歐盟上市許可，在此之前，全世界無其他批准的AADC缺乏症治療方式，可說是台灣新藥發展上的一項重要突破，堪稱台灣之光。（記者：簡浩正）
2022/07/22 04:29
